Car-T, il Bambino Gesù cura oltre l'80% dei pazienti con leucemia acuta

La terapia genica Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapies) presso l'Ospedale Bambino Gesù ha raggiunto l'80 per cento di remissione in pazienti con leucemia acuta. Presentata a Roma la partnership con la Fondazione Evangelisti per ampliare il trattamento

Ospedale pediatrico Bambino Gesù

L’ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha ottenuto risultati straordinari nella lotta contro la leucemia acuta: oltre l'80 per cento dei pazienti trattati con terapia genica Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapies) ha raggiunto la remissione completa, inclusi casi di leucemia resistente ai trattamenti convenzionali e al trapianto di midollo osseo.

Un progresso che si inserisce nell'ambito della nuova partnership con la Fondazione Evangelisti, nata nel 2024 per volontà di Andrea e Matteo Evangelisti, rispettivamente presidente e amministratore delegato di Airfire Spa. La Fondazione è stata presentata oggi a Roma durante le celebrazioni per il 50esimo anniversario dell’azienda.

I car t sono unn trattamento in cui i linfociti T prelevati da un paziente vengono reinfusi nel suo organismo dopo essere stati modificati geneticamente in laboratorio per potenziarne l’azione contro il tumore.

Innovazione per i pazienti più fragili al Bambino Gesù

«I pazienti affetti da leucemia acuta a cellule B ricaduti dopo trapianto hanno una probabilità di cura quasi nulla» spiega Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori dell’Opbg.

Per questi casi critici, il team del professor Franco Locatelli ha sviluppato un approccio innovativo: l’uso di cellule T derivate da donatori, geneticamente modificate per diventare Car-T.

Grazie a questa tecnica, tutti i 18 pazienti trattati hanno ottenuto la completa eradicazione della malattia, con assenza di tumore anche nel midollo osseo. A 24 mesi dal trattamento, 15 di loro mantengono la remissione completa.

Come funziona la terapia Car-T

Le Car-T sono cellule T modificate per attivare una risposta immunitaria mirata contro il tumore. «Introduciamo un gene che codifica un recettore specifico, simile a un’antenna, per riconoscere e distruggere le cellule tumorali», spiega Quintarelli.

Prospettive future: accessibilità e nuovi studi

Le ricerche continuano per estendere il trattamento a altre forme di leucemia e linfomi, aumentando i pazienti coinvolti negli studi clinici. Quintarelli sottolinea allo stesso tempo l'importanza di sviluppare «meccanismi di autorizzazione centralizzata e rimborsabilità dal Servizio Sanitario Nazionale» per rendere la terapia accessibile a tutti.